La terapia génica es una estrategia terapéutica basada en la modificación del repertorio genético de células somáticas mediante la administración de ácidos nucleicos y destinada al tratamiento tanto de enfermedades de origen hereditario como adquirido. Por lo tanto, la base de la terapia génica es utilizar material genético para modificar una función biológica. En algunos casos se busca aportar una copia funcional de un gen alterado; en otros, regular la expresión de una proteína, silenciar una secuencia, modificar células para que adquieran una nueva función o corregir una alteración concreta.
Para entender este tipo de tratamientos, conviene recordar que la información genética se expresa mediante una secuencia de pasos: el ADN contiene la información, el ARN puede actuar como intermediario o herramienta terapéutica, y las proteínas ejecutan muchas funciones celulares. Una terapia génica interviene en alguno de estos niveles para producir un efecto clínico.
Estrategia general | Qué pretende conseguir | Ejemplo conceptual |
Añadir una secuencia génica | Aportar una función que falta o es insuficiente. | Introducir una copia funcional de un gen. |
Sustituir o reparar | Corregir o compensar una alteración genética. | Modificar una secuencia o restaurar una función. |
Regular o silenciar | Reducir o modular la expresión de una proteína o vía patológica. | Disminuir la expresión de un gen asociado a enfermedad. |
Modificar células ex vivo | Dotar a células del paciente o de un donante de una nueva capacidad funcional. | Modificar linfocitos para reconocer una diana tumoral. |
El objetivo de la terapia génica no siempre es "curar un gen defectuoso". Puede añadir, regular, reparar, sustituir o eliminar información genética, según la enfermedad, la célula diana y la estrategia terapéutica.
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